全球首例!中国学者基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病,4周症状

发布时间:2019-11-15 15:06:15      浏览:4232

中国科学家完成了世界上首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的病例。

研究结果来自邓鸿魁等人的北京大学-清华大学生命科学联合中心。他们发表在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上的新研究表明:

利用crispr/cas9技术,科学家对人类造血干细胞进行基因编辑。基因编辑后的干细胞可以在动物模型中长期稳定重建造血系统,干细胞产生的外周血细胞具有抗艾滋病和白血病的能力。

这意味着中国研究人员首次完成了干细胞基因编辑,用于治疗艾滋病和白血病患者。

实验是有效的。

在这项研究中,研究人员使用crispr/cas9技术插入并敲除供体造血干/祖细胞(hspcs)的ccr5基因,并将其移植到感染hiv的急性淋巴细胞白血病(急性淋巴细胞白血病)患者中,随访19个月。

患者骨髓有核细胞Ccr5敲除率。照片取自nejm

结果表明,骨髓移植后患者淋巴细胞和T细胞亚群数量明显增加。cd4细胞数量在移植后6个月达到正常范围,并在随访期保持正常水平。急性淋巴细胞白血病在移植后4周完全缓解。在随访期间,没有与ccr5编辑相关的副作用。

然而,本研究中hspcs的体外ccr5敲除率仍然很低,仅为17.8%,并且在整个随访期间,患者骨髓有核细胞的ccr5敲除率在5.20%和8.28%之间波动。

cd4细胞数量达到正常范围后,研究人员试图停止使用抗逆转录病毒药物来测试骨髓移植是否能抑制患者体内的病毒复制。

观察患者停药前后临床指标的变化。

不幸的是,在停止药物治疗后,患者体内艾滋病毒的数量急剧增加,cd4细胞的数量和比例下降,缺乏ccr5的cd4细胞的比例略有增加(见上文)。这促使研究人员重新开始抗逆转录病毒治疗程序。

研究人员指出,尽管该研究成功地将ccr5敲除的造血干/祖细胞移植到hiv感染者体内,但较低的敲除效率仍然阻碍了hiv病毒的有效消除。因此,如何提高ccr5的敲除效率和效率提高后的安全性仍需进一步研究。

清华大学艾滋病综合研究中心主任张齐林表示,“这是世界上第一份利用基因编辑技术剔除人类造血干细胞ccr5基因并将其再注入艾滋病和急性淋巴细胞白血病患者体内的报告。在安全性和有效性的研究方面已经获得了有价值的数据并取得了很大的进展。这为我们进一步提高基因编辑技术在艾滋病治疗中的应用提供了重要的参考和指导。”

艾滋病比赛

自从1981年在美国发现第一例艾滋病以来,人类已经开始了近40年的抗击艾滋病的斗争。

然而,这种人类免疫缺陷病毒变异极其迅速,很难生产出特定的疫苗,因此顶级人类专家无能为力。

直到2007年,情况发生了变化,第一个需要治愈的艾滋病患者出现了。新华社称其为“迄今为止唯一被确认为“治愈”的艾滋病患者”。

据报道,2007年,患有艾滋病和白血病的病人蒂姆西·布朗在柏林接受了放射治疗和干细胞移植。这两种疾病后来都消失了。

然而,从那以后,对其他几个病人的类似尝试都没有成功。

但它给了来自世界各地的科学家一针鸡血,并有了一个良好的开端。

今年,艾滋病治疗的研究取得了频繁的突破。

据联合国新闻报道,今年3月,英国一名艾滋病毒感染者可能被治愈,研究本身也进入了自然状态。

自2016年以来,伦敦大学学院和伦敦帝国学院的医生已经从捐赠者那里移植了干细胞,这些捐赠者携带了这位晚期霍奇金淋巴瘤患者的罕见突变基因。

截至报告时,他已经18个月没有检测到艾滋病毒了。

类似的好消息一个接一个传来。今年3月,一名杜塞尔多夫患者通过干细胞移植在3.5个月内停止服用抗艾滋病药物,目前有望治愈。

7月,有消息称基因编辑已经成功地从老鼠身上清除了艾滋病毒。

根据《自然通讯》上的一篇论文,研究人员通过将抗逆转录病毒疗法与基因编辑技术相结合,成功地从小鼠基因组中去除了艾滋病毒,从而朝着治愈人类艾滋病迈出了一步。

人类与战胜艾滋病的距离越来越短。

中国走在前列

在抗击艾滋病的斗争中,中国研究人员这次走在了世界的前列。

该项目得到了北京市科委基金和国家天然仿生药物重点实验室的支持。

本文共有三位作者,即北京大学邓鸿魁教授、解放军总医院第五医学中心胡琛教授和北京佑安医院吴昊教授。

邓鸿魁是ccr5的发现者,他在纽约大学从事博士后研究时发现了cc-ckr-5 (ccr5),成为该领域的先驱。

徐磊和王军博士、博士生刘玉林和谢傅亮是论文的共同作者。

该研究的合著者胡琛教授是中国造血干细胞领域的杰出人物。中国人民解放军造血干细胞移植中心主任、国家科技进步一等奖获得者、中国科学院院士候选人在研究中发挥了关键作用。不幸的是,胡琛教授在修改这篇论文时英年早逝。

征服艾滋病是胡琛尚未实现的一大愿望。他以前说过,只有把现代文明的成就以最快的速度应用到病人身上,病人才能摆脱死亡的纠缠。

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